人工智能技术进一步成熟，与医疗健康领域的融合不断加深，主要应用场景包括医疗影像辅助诊断、药物研发、医疗机器人等，本文所述的“智能药物研发”是重要场景之一，依托人工智能给新药研发带来了新的“希望和灵感”。
智能药物研发是为解决新药研发困境而衍生的业态。药物研发周期长、成功率低、研发费用高。一款药物研发包括药物发现、临床前研究、临床研究、审批上市四个阶段，面临研发周期长（超 10 年）、研发成功率低（低于10%）以及研发费用高（超10 亿美元）3 大困境。将AI技术应用于新药研发各个环节，出现海量文献信息分析整合、化合物高通量筛选、药物靶点研究、药物分子设计等智能药物研发的场景，大大提高药物研发的效率。
①海量文献信息分析整合。利用AI技术从海量信息（论文、专利等）中提取出能够推动药物研发的知识，提出新的可以被验证的假说。例如：英国生物科技公司Benevolent Bio，利用技术平台JACS从全球范围内海量的学术论文、专利、临床试验结果、患者记录等数据中，提取出有用的信息。
②化合物高通量筛选。利用AI技术对现有化合物数据库信息的整合和数据提取、机器学习，提取大量化合物与毒性、有效性的关键信息，从数以万计的化合物分子中筛选出符合活性指标的化合物，大幅提高筛选的成功率。例如：硅谷公司Atomwise 2015年用AtomNet仅用一周模拟出2种有潜力用于埃博拉病毒治疗的化合物。
④预测药物分子动力学指标（ADMET）。药物ADMET性质研究以体外研究技术与计算机模拟等方法相结合，研究药物在生物体内的动力学表现。例如：晶泰科技通过应用人工智能高效地动态配置药物晶型，能完整预测一个小分子药物的所有可能的晶型，大大缩短晶型开发周期。
⑤病理生物学研究。基于AI将病理图像转化为可挖掘的数据，并用于定量化病理诊断和疾病预后，最后自动生成病理诊断报告，从而利用AI研究疾病发生、发展、转归的规律和机制。例如：IBM公司开发的Watson系统，建立了模型预测RNA结合蛋白（RBPs）与肌萎缩侧索硬化（ALS）相关性，成功鉴定在ALS中改变的5种新型RBPs。
⑥药物临床适应症挖掘。利用AI深入学习技术，将市面上已曝光的药物及人身上的1万多个靶点进行交叉研究及匹配，实现“老药新用”。例如：沙利度胺曾用来治疗麻风病，该药物已经积累了大量的安全性与剂量数据，后来研究人员发现其对多发性骨髓瘤具有疗效。
智能药物研发企业主要集中在美国。全球来看，目前总计约150家企业，其中一半以上企业在美国，其次是英国（约30家）、加拿大（约10家），代表企业包括Numedii(成立于2008)、Atomwise(成立于2012)、BenevolentAI（成立于2013）、HealX（成立于2014）、BenchSci（成立于2015）。从我国来看，国内发展相对较晚，仅有10+家企业，集中在北京（5家）、上海（4家），已有零氪科技（成立于2014）、药明明码（成立于2015）两家独角兽企业。
融资次数和额度逐年增多。截至目前国内外共有140多家公司获融资，总额为480+亿美元（国内约30亿美元）。2018年融资额最高，达18亿美元，获投企业数量占比超40%。获投项目多处于种子轮，交易次数占比超70%，大额融资主要集中在B轮、C轮和D轮。主要投资机构为AME Cloud Ventures、Khosla Ventures、Goole Ventures等。
制药巨头助推智能药物研发。一般有两种方式，①研发外包：辉瑞、GSK等制药公司提供特定的研究数据和生物靶点信息，委托由AI驱动的药物发现初创公司依靠这些数据建立模型筛选药物。②内部组建AI研发部门。制药巨头包括Pfizer、EliLilly、Merck、GSK 、AstraZeneca等都在采取内部重组措施，培养内部AI专业技能，并建立数字基础设施，为采用AI进行药物研发做准备。
位于伦敦，创立于2013年，是欧洲最大的智能药物研发公司。企业拆分成立专注药物研发支持的BenevolentBio和负责AI引擎开发及开拓应用领域的BenevolentTech两个全资子公司。
核心是建立了技术平台判断加强认知系统JACS（Judgment Augmented Cognition System），为阿斯利康、强生等多家国际知名制药企业提供新药研发服务。
2014年成立于北京，入选2018中国独角兽企业榜单（估值10.8亿美元）。以“数据+技术+平台+服务”的模式为医疗机构、行业监管部门、各级政府以及医药产业、保险机构等提供大数据整体解决方案。
核心是搭建Link Recruitment™精准临床招募系统，以“例数+时间”的创新模式助力患者快速入组。
智能药物研发产业发展核心局限在于数据。现今存在的公开数据往往由于格式、代表性等多种原因，无法成为高质量的数据。很多用于训练机器学习算法的高质量数据并不存在，而低质量数据可能导致算法从数据中获取虚假信号，导致“垃圾进，垃圾出”。
对于AI药物研发公司来说，解决这一难题的办法是自己生成高质量的数据，例如，insitro和Recursion公司、零氪科技等都在根据解决特定问题的需求，生成自己的数据；IBM曾在2016年斥资26亿美元收购医疗数据公司Truven；罗氏曾在2018年以19亿美金收购肿瘤大数据公司Flatiron Health全部股份。
但智能药物研发也带来更多的可能性。AI可将新药研发的成功率从12％提高到14％，为生物制药行业节省数十亿美元。制药巨头一直面临着新药研发周期长、研发成功率低和研发费用高的痛点，而AI技术可有效地缓解上述痛点。同时AI能够挖掘出不易被发现的隐性关系，构建药物、疾病和基因之间的深层次关系，更快地筛选出具有较高活性的化合物。
Andreessen Horowitz（硅谷风投公司）的Pande博士说：“生物学可能对于人类大脑来说太复杂了，但对于某些类型的AI可能不是太复杂；AI可以用人脑无法实现的方法整合数据，然后能够将研究人员引导到有趣的新地方。”
综上，智能药物研发产业是医药健康与人工智能跨界融合的新业态，理想上AI可以解决新药研发的各种痛点，实际上高质量数据获取难度较大，但抓住真正痛点、满足真正需求的产业都具有强大潜力，智能药物研发产业未来可期。
