国际知名咨询机构Citeline近期发布的《2024医药研发趋势年度回顾》（简称）显示，2023年，全球研发管线款药物，抗肿瘤类药物依然占比最大，神经类药物排在第二位。罕见病同样备受关注，截至今年1月，全球罕见病研发药物数量达到7191款，同比增长7.6%。

　　在研发管线数量排行中，恒瑞医药、中国生物制药、复星医药、石药集团、再生元5家中国药企进入TOP25。

　　Citeline旗下的Pharmaprojects全球药物研发数据库从1980年开始一直在跟踪全球医药研发趋势。数据显示，2023年，Pharmaprojects数据库中，全球管线规模再创新高，且增速提升。截至2024年1月2日，全球共有22825款药物正在开发，同比增长7.2%，接近过去5年平均增速。此外，管线增长伴随着新一轮淘汰，2023年全球新增5428款研发药物，3895款候选药物退出在研管线，这意味着一年中管线药物的流失率相当高。

　　从公司管线新增量来看，今年辉瑞增加32款新候选药物，取代恒瑞医药位列第一，恒瑞医药新增30款药物，位列第二。从2023年新加入管线药物的开发地点来看，今年美国仍是表现最抢眼的地区，新增候选药物1856款。中国正在缩小差距，新增1627款，高于2023年的1457款。

　　从临床分期来看，今年截至1月，全球临床前阶段管线款药物。Ⅰ期临床试验阶段的药物数量共有3703款，增幅最高，达到13.5%。Ⅱ期临床试验阶段增长同样呈现出积极的趋势，该期药物数量3374款，增幅为7.8%。Ⅲ期临床试验阶段的药物共有1248款，仅比去年增加19款。从历史数据来看，2017年-2021年期间，Ⅲ期临床试验阶段的药物数量与Ⅰ期和Ⅱ期的数量增长呈相反趋势，说明流失率出现了恶化。2022年-2023年，Ⅲ期临床试验阶段的药物数量恢复增长趋势。来自德勤等行业分析机构的数据显示，药物开发成本逐年递增，而投资回报率却在不断下降。

　　此外，2023年，Pharmaprojects报告完成88项并购，较2022年记录的81项略有增加。在经历20世纪90年代末至21世纪代初期医药巨头大规模并购的风暴之后，市场已长时间归于风平浪静。

　　从公司研发管线月），显示，全球TOP25中，罗氏（218款）、辉瑞（205款）、阿斯利康（166款）、礼来（159款）、百时美施贵宝（158款）排名前五。其中，辉瑞、阿斯利康、礼来均是在完成新的收购项目后，研发管线药物数量实现增长。诺华则因管线出现大幅缩减，从去年的首位下落至今年的第六位。除此之外，百时美施贵宝、强生、默沙东、赛诺菲、武田的研发管线规模也在缩小。

　　国内企业中，恒瑞医药（147款）、中国生物制药（103款）、复星医药（90款）、石药集团（73款）、再生元（71款）也进入TOP25，分别位列第8位、第15位、第17位、第24位和第25位。恒瑞医药成为首个凭借管线的中国药企，记录的管线年原创药数量上，恒瑞医药以138款高居第一位，超过罗氏（125款）、辉瑞（127款）、阿斯利康（103款）。恒瑞医药拥有的原创药物比例最高，研发管线%的药物都是其独立原创。中国生物制药今年的管线年前，中国几乎没有本土研发的原创化合物。

　　从地区来看，美国尽管仍占主导地位，优势却在下降，在所有在研药物中，49.1%的药物在美国有研发活动，该数据低于去年的51.1%，并首次跌至50%标志线以下。中国已成为第二大新药开发国家，研发管线规模占全球总规模的份额已增至26.7%。从2019年开始，中国医药开发在过去五年迎来鼎盛时期，增幅高达200.9%，其部分原因是政府在医药领域的投资剧增。亚洲另一个国家韩国升至第三，英国跌至第四。

　　从治疗领域来看，进入2023年管线的药物类型中，肿瘤类药物占比最大，占2023年全部新候选药物的38%，较2022年略有下降。神经类药物位居次席，占12.7%，同样比去年的13.5%有所下降。

　　管线的企业中，唯一不将抗肿瘤药作为主攻方向的是礼来，专攻消化/代谢类药物。百时美施贵宝则是近50%的药物都集中在肿瘤学领域。赛诺菲的抗癌药组合规模基本与抗感染药物相当，辉瑞和默沙东在肿瘤治疗领域也具有相当大的规模。

　　罕见病领域也是各大医药巨头关注领域。药物开发针对的罕见病种类从2013年的389个增加至2023年的761个，呈现逐年增长趋势。除临床急需的原因外，成功开发孤儿适应症带来的丰厚利润，也成为药企布局罕见病药物研发的重要原因之一。

　　从罕见病药物研发数量来看，2024年初，罕见病研发药物数量达到7191款，较去年6682款上升7.6%，占管线年微增。不过，大部分罕见病药物研发处于临床前阶段，临床活动仍然相当多。2023年启动的罕见病药物临床试验数量为2430项，较2022年增加95项。

　　显示，在研发管线中，罕见病药物最多的前20名公司列表中，诺华取代辉瑞跃居罕见病药物数量首位。诺华、辉瑞、百时美施贵宝、罗氏的罕见病药物数量位列前四，均超过100款。其中，诺华和百事美施贵宝的罕见病药物在研发管线%。渤健的罕见病药物数量虽然只有为36款，但管线%。恒瑞医药、中国生物制药的罕见病药物数量分别为37款、36款，也进入罕见病药物数量TOP20，两家公司研发管线中的罕见病药物数量占比分别为24.8%、34.3%。