孤儿药的忧伤与曙光

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  国家在孤儿药这一领域的关注度正在逐年加大投入,越来越多的罕见病患者及其家庭正在从黑暗中找到希望。

  “孤苦无依且乏人重视者,是为孤儿也。”少有被关注,亦无人重视,治疗罕见病的孤儿药,大概也就是由此得名的吧。

  在此背景下,绝大多数患者都无药可医。多数人对罕见病知之甚少,甚至于还在用经济效益衡量生命的价值。

  为了打破僵局,美国政府于1983年率先颁发《孤儿药法案》,并建立了相应的管理模式及政策法规,随后许多国家和地区纷纷借鉴。除给予制药商更长的市场独占权外,孤儿药研发还可享受经费补助、临床研究放宽要求、优先审批等一系列优惠政策。

  自1983年《孤儿药法案》实施之前,美国上市的孤儿药只有38种,实施之后FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增,据FDA官网消息,截至2021年2月26日,FDA已授予5808项孤儿药资格,批准952个孤儿药适应症[1]。由此可见,孤儿药的推动离不开政府政策激励。

  目前,除了支持政策出台,随着社会认知度提高、诊断及治疗手段增多,罕见病领域风向正在转暖。不少医药企业愿意为之冒险,他们将罕见病视为潜力股。

  全球罕见病用药市场热度高居不下,已成新药研发主战场。据Frost & Sullivan统计,2020年全球孤儿药市场规模为1351亿美元,预计2030年将达到3833亿美元。

  尤其是中国市场,据《2021中国罕见病行业观察》统计显示,罕见病在人群中的患病率大约在3.5%-5.9%,虽然84.5%的病种患病率不足百万分之一,但是中国罕见病患者总数已有约2000万人,并以每年新增超过20万患者的速度增长。

  得益于我国庞大的人口基数,相对于其他国家和地区,很多罕见病在我国已经变得不“罕见”,这也导致我国的孤儿药市场规模增长迅速。据Frost & Sullivan统计,2025年国内孤儿药市场规模为64亿美元,2020-2025年复合年均增长率为37%[2]。

  在新药研发中,6~8成的开销是花费在临床试验上,且往往需要数量庞大的病人来进行临床试验,不但投入巨大,而且周期很长(一般8~10年),风险也高。而孤儿药不但在研发过中有激励政策的经费支持,而且即使是在III期临床试验中也只需要几十个病人就有可能最终获批上市,大大降低了研发风险。

  另外,由于没有其他药物竞争,孤儿药的市场开发成本较低,几乎可以实现从生产商直达医生和病人手中,减少沟通环节,销售成本剧降,利润相对较高。

  一直以来,与欧美相比我国医药行业研发实力较弱,因此孤儿药研发一直处于空白阶段,市场需求基本依靠进口,进口孤儿药价格高昂,普通家庭难以承受,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

  究其原因,国内对于孤儿药的政策支持力度,以及患者的支付能力,与海外相比都存在不小的差距,很多对孤儿药的利好政策,仅停留在很多医改文件里很少量篇幅的“指示”中。这导致“孤儿药”在国内略显孤单。

  此外,结合前面的统计数据中,可以看到一个很大的矛盾点,即一方面我国罕见病患者数量群体庞大并逐年攀升,导致市场规模很快达到数百亿元,但另一方面,仍有大多数药企、投资人等对孤儿药研发和生产积极性并不是很高。

  当然,随着国内支持力度的加大,国内孤儿药市场,必然也会像海外一样繁荣。只是,这中间,还有较长的路要走。

  罕见病领域相对独特,无论是纳入医保的地域性问题、药品的可及性难题、还是孤儿药研发的破冰前进,都会遇到各式各样的阻碍。突出表现为以下两个方面:

  一是临床难。孤儿药适用人群少,临床试验患者的招募难度很大,加上国内具备孤儿药临床试验资格的机构匮乏,相比其他药物,这类药物的临床试验难度很大,临床试验的成本也更高。

  二是医保问题。尤其是对中国而言。罕见病用药的性质决定了它高昂的定价,而中国幅员辽阔,人口众多,区域间社会经济发展水平存在差异,对于建立全国统一的罕见病保障体系,面临诸多困难。

  全球范围内,众多国家建立了完善的罕见病用药支付体系,商业保险大大缓解了罕见病患者的经济压力。而在中国,罕见病用药费用支出绝大部分由患者个人承担,而罕见病患者大部分无法正常工作,因病致贫情况很多,可支配资金非常有限,因而国内罕见病用药的配套支付机制仍需探索。

  去年,近70w/针的天价药物诺西那生钠注射液,经过对“每一个小群体都不该被放弃”的决心谈判,降到了33000元/针。

  这“感人”的一幕被不少媒体报道,但有业内人士表示,在当前国家对药品价格的快车道谈判要求下,制造药品的企业怎么活?药企活不下去,怎么产出成本高昂的孤儿药?如此循环反复,可以说,在一定程度上,灵魂砍价的背后并不利于新药研发。

  不过毫无疑问,国家在孤儿药这一领域的关注度正在逐年加大投入,越来越多的罕见病患者及其家庭正在从黑暗中找到希望。道阻且长,但行则将至。

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