目前国内抗肿瘤药行业的上市公司主要有：复星医药(600196)、恒瑞医药(600276)、海正药业(600267)、上海谊众(688091)、四环生物(000518)等。
抗肿瘤药行业产业链上游为医药中间体及原料药行业;中游为抗肿瘤药制造生产行业，其中，根据作用机制分，抗肿瘤药可分为抗代谢类、抗生素类、激素类、烷化剂类、植物碱类;下游为抗肿瘤药应用市场，主要为综合医院、肿瘤专科医院、药店等。
抗肿瘤药行业上游医药中间体及原料药行业代表企业有雅本化学、奥康药业等公司;抗肿瘤药行业中游制造代表企业有恒瑞医药、贝达药业、双鹭药业等公司。
从我国抗肿瘤药产业链企业区域分布来看，抗肿瘤药制造企业主要分布在华东地区，其中，华东地区以江苏省为中心，抗肿瘤药制造企业数量较多。抗肿瘤药上市企业主要分布在浙江省，代表企业有贝达药业，华东医药等。
目前，国内抗肿瘤药行业上市企业大多布局华东、华中、华北等地区，少数龙头企业布局海内外。在产品布局方面，抗肿瘤药代表企业依托现有产品的市场优势，加快技术研发，进行产品升级。此外，龙头企业如恒瑞医药，通过工程建设，实现扩产计划。
抗肿瘤药行业属于技术密集型行业，龙头企业通过与国外企业开展战略合作等方式，提高研发效率。目前，国内抗肿瘤药代表企业主要投资动向为增强企业研发能力，丰富抗肿瘤领域产品线。具体内容如下：
以上数据参考前瞻产业研究院《中国抗肿瘤药物行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》，同时前瞻产业研究院还提供产业大数据、产业研究、产业链咨询、产业图谱、产业规划、园区规划、产业招商引资、IPO募投可研、IPO业务与技术撰写、IPO工作底稿咨询等解决方案。
【导读】DP303c是一种靶向HER2的ADC，具有可切割的接头-MMAE有效载荷。先前的体外研究表明，DP303c在异种移植模型中，显示出与T-DM1相似或更好的抗肿瘤活性。这是一项在中国进行的多中心、剂量递增和剂量扩展1期研究。
人表皮生长因子受体2（HER2）在20%-25%的乳腺癌、20%-30%的卵巢癌和15-20%的胃癌中过表达，并与攻击性行为、高复发风险和不良预后有关。几项研究表明，HER2靶向治疗，已被证明可以改善HER2阳性肿瘤的生存预后。到目前为止，中国有几种HER2靶向疗法可用，包括曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、抗HER2酪氨酸激酶（lapatinib、pyrotinib、niratinib）、抗体偶联药物（ADC、曲妥珠单抗emtansine、曲妥珠单抗 deruxtecan和disitamab vedotin）。尽管目前有可用的药物，但很大一部分晚期实体瘤患者在接受HER2靶向治疗后，出现进展性疾病。
ADC已成为一种快速增长的抗癌疗法，它被设计为一种高效的药物递送系统，使强效细胞毒素能够进入癌细胞，同时保留非恶性细胞，从而限制脱靶不良反应的风险。影响ADC活性的5个关键因素，是靶抗原、抗体、接头、细胞毒性有效载荷和偶联方法。到目前为止，ADC药物的开发，可以细分为三代，在鉴定新抗原、全人源化抗体、具有最佳毒性和旁观者效应的新有效载荷，以及设计新的连接子，以平衡稳定性和有效载荷释放方面，取得了更大的进展。
作为第二代HER2靶向ADC，DP303c由人免疫球蛋白G1（IgG1）抗HER2抗体（DP001）、一种基于酶的可切割肽接头和两种微管蛋白聚合（MMAE）组成。DP001使用稳定的中国仓鼠卵巢（CHO）细胞系生产，与曲妥珠单抗具有相同的氨基酸序列。在这项研究中，团队报告了一项首次、1期、多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究，以评估DP303c在HER2阳性晚期实体瘤 （NCT04146610）患者中的安全性和耐受性、药代动力学、免疫原性和疗效。
在66例疗效可评估的乳腺癌患者中，34例患者 （51.5%）达到客观反应，51例患者（77.3%，95%CI 65.3-86.7）得到控制。所有乳腺癌患者的中位PFS，为 6.4（95%CI 4.1-8.5）个月。52例患者（78.8%）有一定程度的肿瘤缩小，其中，36例患者目标病灶直径总和减少≥30%。
在首次以1.0至4.0mg/kg的剂量施用DP303c后，DP303c和总抗体在药代动力学特征上表现出相似性，其特征是相似的暴露水平、较长的半衰期和低清除率。在3.0mg/kg的剂量水平下，t1/2DP303c和总抗体，分别为DP303c首次给药后2.98天和2.81天。
89例患者在1.0至4.0mg/kg的DP303c治疗后，获得免疫原性数据，仅在3.0mg/kg组中，观察到抗DP303c抗体（ADA）阳性，治疗后ADAs发生率为11.0%（8/73）。ADA阳性样本患者和ADA阴性样本患者，DP303c暴露无显著差异。
DP303c在既往治疗的HER2阳性晚期实体瘤患者中，显示出有希望的抗肿瘤活性和可接受的安全性，尤其是在HER2阳性乳腺癌中。结合DP303c的安全性、有效性和PK曲线W被确定为推荐的2期剂量 （RP2D）。
原标题：《复旦大学附属肿瘤医院胡夕春团队：HER2阳性实体瘤患者靶向抗体-药物DP303c的首次研究结果》
北京时间9月13日，备受瞩目的2024年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会在西班牙巴塞罗那盛大开幕。作为全球肿瘤学领域最具影响力的盛会之一，本次大会吸引了众多世界专家汇聚一堂，共同探讨和分享肿瘤学领域的最新科研成果与治疗技术。
本届大会，作为中国医药创新代表性企业的恒瑞医药600276）共有13款创新药的37项抗肿瘤领域研究成果入围1，其中1项入选口头(Oral)报告，3项入选简短口头报告，1项入选虚拟全体会议报告，32项研究接收为壁报，覆盖食管胃癌、妇科肿瘤、肝癌、乳腺癌、胰腺癌、肺癌、黑色素瘤、胆道癌、头颈鳞癌、前列腺癌、甲状腺癌等十余个领域。
13款创新药包括7款已上市产品：注射用卡瑞利珠单抗(艾瑞卡)、甲磺酸阿帕替尼片(艾坦)、马来酸吡咯替尼片(艾瑞妮)、羟乙磺酸达尔西利片(艾瑞康)、氟唑帕利胶囊(艾瑞颐)、瑞维鲁胺片(艾瑞恩)、海曲泊帕乙醇胺片(恒曲)，以及6款未上市产品，包括抗PD-L1/TGF-βRII双抗SHR-1701以及多款抗体偶联药物(ADC)：SHR-A1811(靶点：HER2)、SHR-A2102(靶点：Nectin-4)、SHR-A2009(靶点：HER3)、SHR-A1904(靶点：Claudin18.2)、SHR-A1921(靶点：TROP-2)。
在消化系统肿瘤领域，恒瑞创新产品相关研究共入选1项口头报告、1项简短口头报告和9项壁报展示，其中卡瑞利珠单抗和阿帕替尼占据8项，SHR-A1904、SHR-1701等未上市创新产品则有相应研究入选口头报告。这些新药与成熟药物的前沿研究的涌现，有望为消化系统肿瘤患者提供更多的治疗新选择，为他们带来新的希望与生机。
由中山大学肿瘤防治中心的徐瑞华教授担任主要研究者的Claudin18.2ADC药物SHR-A1904治疗胃/胃食管结合部癌(GC/GEJC)的I期研究被接收为口头报告2。该研究分为3部分：在剂量递增阶段，患者按i3+3设计接受0.6~8.0mg/kg剂量的SHR-A1904(Q3W IV)；在药代动力学扩展阶段，在选定的可耐受剂量下入组更多患者；在疗效扩展阶段，在最佳剂量下评估特定适应症队列。在剂量递增阶段入组的29例患者中，3例报告了剂量限制毒性(DLT)。研究选择6.0和8.0mg/kg剂量进行扩展试验，另外入组44例患者。单次给药后，SHR-A1904和总抗体的暴露量在0.6~8.0mg/kg范围内大致呈正比增加。在6.0mg/kg和8.0mg/kg剂量下，SHR-A1904的平均半衰期(Mean t1/2)分别为6.5天和6.0天。研究结果表明，SHR-A1904在既往经治的CLDN18.2阳性GC/GEJC患者中表现出可控的安全性和良好的抗肿瘤活性。
由北京大学肿瘤医院沈琳教授担任主要研究者的SHR-1701对比安慰剂联合化疗一线阴性的胃/胃食管结合部腺癌的Ⅲ期研究被接收为LBA简短口头报告3，为此类患者带来了新的福音。更多讯息等待大会现场进一步公布，敬请期待！
在乳腺癌领域，氟唑帕利单药及联合阿帕替尼治疗BRCA突变的HER2-乳腺癌研究入选1项虚拟全体会议报告。吡咯替尼、达尔西利等共有5项研究入选壁报讨论，其中吡咯替尼占据4项，展现了这款中国首个自主研发抗HER2靶向药在乳腺癌治疗中的显著特点和潜力。此外，恒瑞医药自主研发的HER2ADC药物SHR-A1811联合吡咯替尼新辅助化疗HER2阳性乳腺癌研究(MUKDEN07)的初步结果也成功入选，有望为乳腺癌患者提供了更多元的治疗选择，为未来的临床应用开辟新的可能性。
在肺癌领域，两款未上市ADC药物SHR-A2009、SHR-A1921各有一项治疗非小细胞肺癌的研究成功入选壁报。此外，吡咯替尼、达尔西利等已上市药物也在积极探索新的适应症，本次ESMO大会也有非小细胞肺癌相关研究入选，进一步印证了它们的潜力和广泛应用前景。这些研究成果不仅可能丰富肺癌治疗的策略选择，也有望为未来的临床治疗提供新的方向和希望。
在卵巢癌、骨肉瘤、前列腺癌、头颈鳞癌、鼻咽癌、黑色素瘤、甲状腺癌等多个领域，SHR-A1921、氟唑帕利、瑞维鲁胺、阿帕替尼、达尔西利、卡瑞利珠单抗、SHR-A2102等创新产品相关研究一共入选了2项简短口头报告及12项壁报展示。这些入选的研究不仅展示了恒瑞医药在肿瘤治疗领域的全面布局，也彰显了其创新药物在提升治疗效果和患者生活质量方面的强大潜力。
在卵巢癌领域，由湖南省肿瘤医院唐迪红教授担任主要研究者的“TROP-2ADC药物SHR-A1921治疗铂耐药卵巢癌的首次试验I期研究”入选简短口头报告4。该研究共纳入46名铂耐药卵巢癌患者。在可评估的43例患者中，客观缓解率(ORR)为48.8%(21/43；95%CI：33.3-64.5)，疾病控制率(DCR)为97.7%(42/43；95%CI：87.7-99.9)。中位缓解持续时间(DoR)为6.4个月(95%CI：4.7-未达到)。中位无进展生存期(PFS)为7.2个月(95%CI：4.4-11.1)。中位总生存期(OS)未达到，6个月OS率为91.9%(95%CI：76.9-97.3)。研究结果表明，SHR-A1921在铂耐药卵巢癌患者中显示出良好的疗效和可控的安全性。目前一项关键的Ⅲ期研究正在准备中。
在骨肉瘤领域，上海交通大学医学院附属瑞金医院骨科张伟滨教授团队的鲍其远教授将就一项VEGFR2阿帕替尼(Apa)联合化疗用于骨肉瘤肺转移的开放标签、单臂2期临床试验(PROACH研究)进行简短口头报告5。该研究共纳入43例可切除骨肉瘤肺转移患者，阿帕替尼(Apa)联合吉西他滨-多西他赛(Gem-tax)化疗新辅助治疗后39例患者完成了转移瘤切除手术，其中18例实现了12个月的无进展生存，达到了本研究预设的主要终点。此项研究数据，为可切除转移性骨肉瘤的常规化疗中添加抗血管生成药物提供了首项证据，对该类疾病的治疗具有突破性意义。
此外，恒瑞医药自主研发的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)海曲泊帕在放化疗所致血小板减少领域的探索性研究显示良好的疗效，入选壁报展示。
作为创新型国际化制药企业，恒瑞医药长期坚持“科技为本，为人类创造健康生活”的使命，针对肿瘤等严重威胁人类生命健康的疾病开展科研攻关，已上市的17款创新药中抗肿瘤创新药达9款。公司另有90多个自主创新产品正在临床开发，300多项临床试验在国内外开展。本次ESMO大会，公司携13款创新药的37项抗肿瘤领域研究登上国际学术舞台，奏响了抗肿瘤领域自主创新实力的强音，也是中国医药研发创新力量的展现。
未来，恒瑞医药将继续坚持“以患者为中心”的理念，重创新，强研发，力争研制出更多的新药、好药，服务“健康中国”，惠及全球患者。
获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，包括治疗非小细胞肺癌、尿路上皮癌和多发性骨髓瘤的
2024年1-8月，有哪些癌症、糖尿病、阿尔茨海默病、心血管疾病、其他常见疾病以及罕见病的治疗药物获批上市？
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注射用维恩妥尤单抗（备思复），用于治疗既往接受过PD-1/PD-L1和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌。
膀胱癌是一种常见的泌尿系统肿瘤，而尿路上皮癌是膀胱癌中非常常见的类型，约占膀胱癌的90%。尿路上皮癌是一种高度恶性的肿瘤，主要表现为血尿、排尿困难、尿频、尿急、尿痛等。此外，还可能由于输尿管梗阻导致腰部疼痛、下肢水肿、骨痛、尿潴留、体重减轻等，如果出现这些症状，可能意味着膀胱癌已经到了晚期。
对于转移性膀胱尿路上皮癌，一线标准治疗方案是以铂类为基础的联合化疗方案，但一段时间后患者对化疗容易产生耐药性，导致肿瘤复发和进展，而患者在含铂化疗失败后的治疗选择有限。晚期或转移性尿路上皮癌患者的生存率尤为低下，迫切需要新的疗法延长患者生命。
Nectin-4是一种位于细胞表面并在膀胱癌中高表达的蛋白质。注射用维恩妥尤单抗是一款靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），可与肿瘤细胞表面的Nectin-4蛋白结合并进入肿瘤细胞，然后将抗肿瘤成分单甲基澳瑞他汀E（MMAE）释放到细胞中，抑制细胞并诱导细胞凋亡，从而发挥抗肿瘤作用。
根据此前在中国患者中的2期临床研究数据，接受注射用维恩妥尤单抗单药治疗的40位患者中，客观缓解率为37.5%，疾病控制率为72.5%；1位患者达到完全缓解（2.5%），14位患者部分缓解（35%）。全球3期研究结果显示，维恩妥尤单抗组的中位总生存期比化疗组更长（12.88个月 vs 8.97个月）。
目前在中国，还有一款和维恩妥尤单抗类似的抗体偶联药物正在开展治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的临床试验，北京、上海、南京等地近30家知名医院都有试验点，复旦大学肿瘤医院是牵头的研究中心。 如果您或您身边的家属、朋友有意愿参与，可点击下方蓝字了解报名信息。
氟泽雷塞片（达伯特），用于至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
非小细胞肺癌是肺癌中最常见的病理类型（约占所有肺癌的85%）。KRAS基因突变在约25%的非小细胞肺癌患者中出现，约13%的患者携带KRAS G12C突变，这部分患者经过一线标准治疗进展后，可选择的二线治疗方案有限且有效率低，预后差。
氟泽雷塞片是一种KRAS G12C，也是一款高效口服新分子实体化合物，可下调KRAS蛋白活化水平，进而有效诱导肿瘤细胞凋亡及细胞周期阻滞，达到抗肿瘤效果。
一项在中国开展的临床2期单臂注册研究结果显示，氟泽雷塞片显示出优异的抗肿瘤活性，客观缓解率达46.6%，疾病控制率达90.5%，中位缓解持续时间为8.3个月，中位无进展生存期8.3个月，中位总生存期尚未达到。患者总体耐受性良好。
西达基奥仑赛注射液（卡卫荻），用于治疗既往接受过一种蛋白酶体和一种免疫调节剂治疗后的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。
多发性骨髓瘤是一种临床需求高度未满足的恶性血液癌症，由骨髓中浆细胞的异常增生造成。癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散，并影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。过去十几年，创新疗法的不断出现革新了多发性骨髓瘤的治疗方式。然而很多患者在获得缓解后疾病仍然会复发，并且对已有疗法产生耐药性。
B细胞成熟抗原（BCMA）是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白，是治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。西达基奥仑赛是一款靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。
此前，针对3线以上中国复发或难治性多发性骨髓瘤患者的2期临床研究结果显示，在26.4个月的较长中位随访中，随着时间的推移，患者对西达基奥仑赛的反应不断加深，总缓解率达到87.5%，其中79.2%的患者达到严格意义的完全缓解。另一项1期临床研究中，74名患者接受治疗后，中位总生存期为55.8个月，18%的患者已无病症。研究者认为，西达基奥仑赛增加了经多次既往治疗的患者群体治愈的可能性。
阿地溴铵吸入粉雾剂（Eklira），用于慢性阻塞性肺疾病（COPD，也被称为慢性支气管炎，简称慢阻肺）维持治疗。
慢阻肺是一种气流阻塞的呼吸道慢性炎症疾病，在中老年人群中尤其常见。它和哮喘的症状相似，都表现为慢性咳嗽（有时伴有痰）、呼吸困难、喘息、胸闷，一些患者可能同时患有这两种疾病。世界卫生组织数据显示，慢阻肺是全球第三大死因，一年造成300多万人死亡。
慢阻肺难以治愈，往往需要终身用药维持治疗，临床上一般首选支气管扩张剂胆碱能M受体拮抗剂和肾上腺素能β2受体激动剂吸入给药等缓解症状、改善患者生活质量。
阿地溴铵是一种长效抗胆碱能药物（LAMA），通过抑制气道平滑肌中的胆碱能M3受体而产生支气管扩张作用。阿地溴铵吸入粉雾剂是干粉状的，用于口服吸入，并通过呼吸驱动的多剂量干粉吸入器给药。
在代号为“AVANT”的3期临床试验中，1060例中重度稳定期COPD患者（70%来自中国）被随机分配到安慰剂组、阿地溴铵单药治疗组、阿地溴铵福莫特罗组（Duaklir）和福莫特罗单药治疗组，为期24周。研究的主要疗效终点是给药后1小时早晨FEV1（给药前一秒用力呼气量）和基线的变化。据悉，研究在所有关键终点疗效指标上取得了具有统计学意义和临床重要性的结果。
本瑞利珠单抗注射液（凡舒卓），用于和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗。
世界卫生组织数据显示，哮喘影响全球2.6亿人，一年造成近50万人死亡。其中，高达10%的患者患有无法有效控制的重度哮喘。这些患者大多（80%）患有重度嗜酸性粒细胞性哮喘，伴有不受控制的嗜酸性粒细胞性2型炎症。
虽然吸入性糖皮质激素（ICS）的逐步强化是常规治疗方法，但部分患者对高剂量ICS的应答较差，病情可能仍无法得到有效控制，导致频繁的急性发作、肺功能严重受限以及生活质量的下降，同时死亡风险也更高。
有研究发现，白细胞介素（IL）-5与哮喘中的嗜酸性粒细胞炎症广泛相关。本瑞利珠单抗是一款单克隆抗体，可与嗜酸性粒细胞表面表达的IL-5Rα相结合，从而募集天然杀伤细胞，通过诱发嗜酸性粒细胞的细胞凋亡过程来迅速清除这些细胞。
在亚洲几个国家（包括中国）开展的3期研究结果表明，与安慰剂相比，患有严重嗜酸性粒细胞哮喘的患者接受本瑞利珠单抗后，在48周（将近1年）内的年急性发作率（AAER）降低了74%，证明本瑞利珠单抗能够快速、持续地控制哮喘症状，显著降低年急性发作率。此外，该产品还有助于改善肺功能和哮喘症状。
银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导的炎症性皮肤病，也是一种自身免疫性疾病，是由机体免疫系统过度激活导致的皮肤细胞繁殖过快。
约80%~90%的银屑病病例为斑块状银屑病（寻常型银屑病），其特征为凸起的红色皮肤斑块被银白色鳞屑覆盖，可能伴有瘙痒和疼痛，常出现在头皮、肘部、膝部和腰背部，也可出现在身体的任何部位。目前主要以药物治疗为主、结合光疗，但仍有部分中重度患者治疗效果欠佳。
IL-17A是一种天然存在的细胞因子，参与正常的炎症和免疫反应，它在斑块状银屑病、银屑病关节炎和强直性脊柱炎的发病机理中起关键作用。而本次获批的两款治疗斑块状银屑病的新药，都是靶向IL-17A的单克隆抗体。
夫那奇珠单抗注射液（安达静），用于治疗适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病的患者。
夫那奇珠单抗是一种靶向人IL-17A的重组人源化单克隆抗体。它对IL-17A具有高亲和力；同时鼠源成分仅0.8%，降低了潜在免疫反应的概率（免疫原性）。该产品可与IL-17A结合，阻断其与IL-17R的相互作用，导致下游炎性信号传导的阻断。
一项在中国完成的3期临床研究表明，与安慰剂相比，夫那奇珠单抗注射液对中重度斑块状银屑病具有统计学显著性和临床意义的改善，达到了主要研究终点及关键次要研究终点。同时，该药物在中重度慢性斑块状银屑病患者中长期治疗的安全性、耐受性良好。
赛立奇单抗是一款重组全人源抗IL-17A单克隆抗体。临床前研究显示，赛立奇单抗可选择性地与IL-17A结合，抑制IL-17RA的下游信号转导，抑制IL-17A诱导的炎性反应。
一项3期临床研究结果显示，中、重度斑块状银屑病患者使用赛立奇单抗后2周迅速起效。第12周时，试验组银屑病面积和严重程度指数和基线%（vs.安慰剂对照组为8.6%）；达到医生整体评估（PGA）评分（0~1）的参与者占74.4%（vs.安慰剂对照组为3.6%）。此外，接受赛立奇单抗治疗的参与者复发的比例较低，用药第52周复发率为0.4%，这表明赛立奇单抗可能具有更好的长期疗效。
2024年1-8月，有哪些癌症、糖尿病、阿尔茨海默病、心血管疾病、其他常见疾病以及罕见病的治疗药物获批上市？
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期待这些获批上市的新药能尽快来到患者身边，为广大患者带来新的治疗选择，帮助他们减轻痛苦、提高生活质量，延长寿命。
[4] 中国国家药品监督管理局批准备思复（注射用维恩妥尤单抗）用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌.Retrieved Sep 10, 2024 from
●《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。
● 贴近儿童用药特点，清单中多个药品国内已上市但无儿童适宜剂型，如口服溶液剂、乳膏剂等，同时关注儿童适宜规格，以增加儿童用药顺应性。
为进一步落实《关于保障儿童用药的若干意见》（国卫药政发〔2014〕29号）要求，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，国家卫生健康委会同工业和信息化部、国家医保局、国家药监局围绕我国儿童用药临床需求以及相关企业研发生产能力，组织遴选制定了《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》。现印发给你们，请结合实际，推动相关工作顺利开展。
为保障鼓励研发申报儿童药品工作顺利实施，国家卫生健康委将协同工业和信息化部、国家医保局、国家药监局，进一步加大鼓励研发申报儿童药品科研扶持力度和相关产业项目建设，优先审评审批鼓励研发申报儿童药品，按程序将符合条件的鼓励研发申报儿童药品纳入国家基本药物目录和国家基本医疗保险药品目录，引导提升我国儿童药品综合研发水平，促进儿童药品合理规范使用，支持儿童药品供应保障高质量发展。
为进一步落实原国家卫生计生委等6部门《关于保障儿童用药的若干意见》要求，丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求，2024年，国家卫生健康委、工业和信息化部和国家药监局通过组织专家遴选、社会公示等，研究制定《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》。第五批清单有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。
主要有四个特点：一是立足儿童用药需求，清单重点关注低龄儿童用药、急抢救用药等，听取临床一线意见，优先选取能解决临床突出问题的药品；二是贴近儿童用药特点，清单中多个药品国内已上市但无儿童适宜剂型，如口服溶液剂、乳膏剂等，同时关注儿童适宜规格，以增加儿童用药顺应性；三是加强相关政策协同，清单纳入部分罕见病用药，进一步加强与罕见病目录的衔接，强化鼓励儿童用药研发的整体效应；四是兼顾企业研发意向，本次遴选结合前四批清单实施情况，通过数据分析和专家论证等方式综合评估了品种潜在的开发难度和市场空间。
《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》综合考虑临床用药必需性和最新药品研发进展。一是坚持临床需求为导向。基于有效性和适宜性，在遴选过程中将药品按国内“新通用名”、“新剂型”、“新规格”分类，重点选择国内暂无通用名药品，以及在全球有一定销售额的新剂型新规格药品，补充选择第九版WHO儿童基本药物标准清单（EMLc）新增品种。二是关注最新药品研发进展。重点跟进近年来以来欧美儿童用药法案推动下获批上市的新通用名和新增适应症药品，同时纳入部分抗体类生物药，引领儿童用药研发。
为做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了四批含129种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的30个药品已获批上市，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、心血管系统用药等8个治疗领域，其中有15个是罕见病用药。主要有以下成效：
一是填补国内用药空白。前四批清单30个已上市药品中，27个为清单发布后首次获批上市，且其中12个为国内新通用名药品，如国内首个治疗儿童痉挛症罕见病的氨己烯酸散剂，国内首个治疗新生儿低氧性呼吸衰竭和肺动脉高压的一氧化氮吸入剂，国内首个治疗晚期霍奇金淋巴瘤的甲基苄肼胶囊剂，以及国内首个家族性地中海热罕见病的阿那白滞素注射剂，实现相关用药的从无到有，满足儿科临床用药需求。
二是增加儿童用药顺应性。前四批清单已上市药品中，13个为国内已上市但无儿童适宜剂型，包括口服溶液剂、灌肠剂等多种低龄儿童适宜剂型；2个为国内已上市但无儿童适宜规格，如碳酸氢钠注射剂1.4%（100ml）等，既能更好匹配不同年龄段儿童的用药需求，增加儿童用药顺应性，同时促进药物合理使用，提升临床用药可及。
三是有效引导企业研发。前四批清单坚持临床需求导向，推进儿童药品的研发申报，鼓励企业合理调整研发战略布局，避免研发盲目性，同时结合生产工艺难度、原料药供应、参比制剂备案等因素综合评估品种开发可行性，降低企业研发生产难度，提升企业开发积极性。
国家卫生健康委会同工业和信息化部、国家医保局、国家药监局建立跨部门信息共享、沟通会商和协同创新机制，分别按职责和鼓励研发申报儿童药品政策要求，推进鼓励研发申报儿童药品研发、注册、生产、使用、报销等配套政策衔接协同，鼓励研发申报儿童药品清单相关配套支持政策的落细落实，增强了呵护儿童健康的制度保障。下一步，我们将深入学习贯彻党的二十届三中全会精神，落实《中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》对健全保障妇女儿童合法权益制度和提高基本生育和儿童医疗公共服务水平的部署，以《鼓励研发申报儿童药品清单》及完善其配套支持政策为重点，不断丰富儿童适宜药品的品种、剂型和规格，提升儿童药品供应保障水平，为护佑儿童健康提供更多工具和手段。
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为进一步落实《关于保障儿童用药的若干意见》（国卫药政发〔2014〕29号）要求，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，国家卫生健康委会同工业和信息化部、国家医保局、国家药监局围绕我国儿童用药临床需求以及相关企业研发生产能力，组织遴选制定了《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》。
国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司对《关于印发第五批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》进行政策解读。
为进一步落实原国家卫生计生委等6部门《关于保障儿童用药的若干意见》要求，丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求，2024年，国家卫生健康委、工业和信息化部和国家药监局通过组织专家遴选、社会公示等，研究制定《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》。第五批清单有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。
主要有四个特点：一是立足儿童用药需求，清单重点关注低龄儿童用药、急抢救用药等，听取临床一线意见，优先选取能解决临床突出问题的药品；二是贴近儿童用药特点，清单中多个药品国内已上市但无儿童适宜剂型，如口服溶液剂、乳膏剂等，同时关注儿童适宜规格，以增加儿童用药顺应性；三是加强相关政策协同，清单纳入部分罕见病用药，进一步加强与罕见病目录的衔接，强化鼓励儿童用药研发的整体效应；四是兼顾企业研发意向，本次遴选结合前四批清单实施情况，通过数据分析和专家论证等方式综合评估了品种潜在的开发难度和市场空间。
《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》综合考虑临床用药必需性和最新药品研发进展。一是坚持临床需求为导向。基于有效性和适宜性，在遴选过程中将药品按国内“新通用名”、“新剂型”、“新规格”分类，重点选择国内暂无通用名药品，以及在全球有一定销售额的新剂型新规格药品，补充选择第九版WHO儿童基本药物标准清单（EMLc）新增品种。二是关注最新药品研发进展。重点跟进近年来以来欧美儿童用药法案推动下获批上市的新通用名和新增适应症药品，同时纳入部分抗体类生物药，引领儿童用药研发。
为做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了四批含129种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的30个药品已获批上市，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、心血管系统用药等8个治疗领域，其中有15个是罕见病用药。主要有以下成效：
一是填补国内用药空白。前四批清单30个已上市药品中，27个为清单发布后首次获批上市，且其中12个为国内新通用名药品，如国内首个治疗儿童痉挛症罕见病的氨己烯酸散剂，国内首个治疗新生儿低氧性呼吸衰竭和肺动脉高压的一氧化氮吸入剂，国内首个治疗晚期霍奇金淋巴瘤的甲基苄肼胶囊剂，以及国内首个家族性地中海热罕见病的阿那白滞素注射剂，实现相关用药的从无到有，满足儿科临床用药需求。
二是增加儿童用药顺应性。前四批清单已上市药品中，13个为国内已上市但无儿童适宜剂型，包括口服溶液剂、灌肠剂等多种低龄儿童适宜剂型；2个为国内已上市但无儿童适宜规格，如碳酸氢钠注射剂1.4%（100ml）等，既能更好匹配不同年龄段儿童的用药需求，增加儿童用药顺应性，同时促进药物合理使用，提升临床用药可及。
三是有效引导企业研发。前四批清单坚持临床需求导向，推进儿童药品的研发申报，鼓励企业合理调整研发战略布局，避免研发盲目性，同时结合生产工艺难度、原料药供应、参比制剂备案等因素综合评估品种开发可行性，降低企业研发生产难度，提升企业开发积极性。
国家卫生健康委会同工业和信息化部、国家医保局、国家药监局建立跨部门信息共享、沟通会商和协同创新机制，分别按职责和鼓励研发申报儿童药品政策要求，推进鼓励研发申报儿童药品研发、注册、生产、使用、报销等配套政策衔接协同，鼓励研发申报儿童药品清单相关配套支持政策的落细落实，增强了呵护儿童健康的制度保障。下一步，我们将深入学习贯彻党的二十届三中全会精神，落实《中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》对健全保障妇女儿童合法权益制度和提高基本生育和儿童医疗公共服务水平的部署，以《鼓励研发申报儿童药品清单》及完善其配套支持政策为重点，不断丰富儿童适宜药品的品种、剂型和规格，提升儿童药品供应保障水平，为护佑儿童健康提供更多工具和手段。
9月14日起，诺华治疗携带间质上皮转化因子外显子14跳跃突变（METex14跳突）非小细胞肺癌（NSCLC）创新口服药物妥瑞达（盐酸卡马替尼片）在北京、天津、河北、广东、浙江、江苏、上海等多省市药店实现供货。目前，已在中国医学科学院肿瘤医院、北京大学肿瘤医院、天津肿瘤医院、河北医科大学第四医院等开出首批处方。
9月14日起，诺华治疗携带间质上皮转化因子外显子14跳跃突变（METex14跳突）非小细胞肺癌（NSCLC）创新口服药物妥瑞达（盐酸卡马替尼片）在北京、天津、河北、广东、浙江、江苏、上海等多省市药店实现供货。目前，已在中国医学科学院肿瘤医院、北京大学肿瘤医院、天津肿瘤医院、河北医科大学第四医院等开出首批处方。
盐酸卡马替尼片于2024年6月在中国获批，用于未经系统治疗的携带间质上皮转化因子（MET）外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。从获批到实现供货并应用于临床，盐酸卡马替尼片为应对METex14跳突NSCLC治疗挑战提供新的解决方案，为患者带来新的选择和希望。
在中国，肺癌是发病率和死亡率最高的癌症[1]，其中，非小细胞肺癌（NSCLC）患者占比高达80%—85%[2]，随着精准诊疗的发展，越来越多的肺癌患者实现了更长时间的生存获益。然而，相较于常见靶点，少见/罕见靶点也不容忽视。其中，METex14跳突作为晚期NSCLC的驱动基因之一，在中国非小细胞肺癌人群中的突变率约为0.9%—2.0%[3]，疾病预后较差。常规治疗如化疗、免疫治疗以及部分靶向药物对于携带该突变的NSCLC患者疗效有限。真实世界研究显示，化疗的客观缓解率（ORR）一线%，二线]；免疫治疗在这一患者群体中同样效果有限，ORR仅为17%，中位无进展生存期（mPFS）为1.9个月[5]。因此，对于此类患者而言，存在巨大的、未被满足的临床需求。
由于疾病是MET信号通路异常激活导致的，针对突变机制，特异性MET的问世成为METex14跳跃突变NSCLC的重要治疗手段。
盐酸卡马替尼片是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性MET受体酪氨酸激酶，可抑制MET及MET介导的下游信号蛋白的磷酸化，从而抑制肿瘤细胞的增殖和迁移，并有效诱导细胞凋亡，展现出抗肿瘤活性，为中国的非小细胞肺癌患者带来新的治疗选择。
全球多中心及中国等多项临床研究已经证实，盐酸卡马替尼片在携带MET外显子14跳跃突变的晚期NSCLC患者中表现出了显著的抗肿瘤活性。GEOMETRY mono-1研究数据显示，在60例初治患者中盲态独立评审委员会（BIRC）评估的客观缓解率ORR达68.3%，中位总生存时间mOS达25.5个月[6]。
此外，在晚期METex14跳突NSCLC患者中，约37%的患者存在脑部转移，对其生存质量和预后产生不良影响[7]。卡马替尼作为一种小分子MET，在研究中发现其能够通过血脑屏障，对颅内脑转移病灶起到抑制作用[8]。在GEOMETRY mono-1研究中，该研究纳入了13例基线有可测量颅内病灶的脑转移患者，其中7例患者出现颅内应答，4例患者脑部病变完全消退。基于BIRC 评估的颅内完全缓解率（iCR）为31%，颅内客观缓解率（iORR）为54%[6]。而在中国的注册临床研究GEOMETRY-C中[9]，也观察到4例基线例患者的颅内病灶达到完全缓解，iCR达50%[9]。
此次盐酸卡马替尼片的首批处方落地，为应对METex14跳突NSCLC治疗挑战提供新的解决方案，并为中国的非小细胞肺癌患者带来新的治疗选择，帮助医生和患者更好地应对疾病挑战以及提升患者生活质量。
[3] 中华医学会病理学分会,国家病理质控中心,中华医学会肿瘤学分会肺癌学组,等. 非小细胞肺癌MET临床检测中国专家共识[J].中华病理学杂志,2022,51:(11)：1094-1103.
肺癌创新药市场规模庞大。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（International Agency for Research on Cancer，IARC）发布的数据，2022年的新增肺癌患者接近250万，是2022年全球患病人数最多的癌症类型，死亡的肺癌患者达到182万，是全球致死人数最多的癌症类型。
现阶段主要依据肺癌具体组织学分型及驱动基因突变情况进行治疗方案的选择。临床上依据病理形态学的特征大致将肺癌划分为非小细胞肺癌（Non-Small Cell Lung Cancer,NSCLC）和小细胞肺癌（Small Cell Lung Cancer,SCLC）两类，二者分别占85%和15%。两种疾病类型患者的诊疗方案差距较大，针对非小细胞肺癌患者，推荐患者进行相关生物标志物的检测并依据具体基因突变情况选择对应靶向药进行治疗，诊疗指南中列出的NSCLC患者常见的突变基因包括EGFR、ALK、ROS1、KRAS、BRAF、NTRK、MET、RET和HER2，对于驱动基因突变阴性的患者以及经TKI治疗进展的患者，通常采用PD-1/PD-L1联合化疗。针对小细胞肺癌，因此目前主要依靠PD-1/PD-L1联合化疗进行治疗。
NSCLC领域近期建议关注国产EGFR、ALK、ROS1、KRAS、MET、PD-1/PD-L1靶向药物的进展。（1）EGFR：大约50%的亚洲患者和19%的西方患者EGFR突变为阳性。EGFR TKI单药疗法是目前1L的标准护理方案，其中奥希替尼2024年上半年全球销售额达到32亿美元，近期埃万妥单抗联合兰泽替尼III期头对头击败奥希替尼，有望改写NSCLC1L诊疗指南，针对三代EGFR TKI耐药人群，建议关注赛沃替尼、科伦博泰TROP2ADC、康方生物依沃西单抗；（2）ALK：三代对伴随脑转移的患者疗效更加明确，代表药物阿来替尼2023年销售额达17亿美元，伊鲁阿克与竞品相比疗效突出，商业化进展值得关注；（3）ROS1：瑞普替尼通过结构优化延缓耐药的发生，进一步延长患者的mPFS，展现BIC潜力；（3）KRAS：KRAS G12C是近年来国内药企重点布局的靶点，目前国内仅信达生物合作的氟泽雷塞获批，此外还有两款国产KRAS G12C也已在国内递交上市申请；（4）MET：MET靶向药以MET14跳变人群作为切入点，MET异常的EGFR TKI耐药是未来的核心适应症，赛沃替尼联合三代EGFR TKI奥希替尼治疗MET异常的EGFR TKI耐药人群全球II期注册临床数据积极，有望于2024年底在全球范围递交NDA；（5）RET：建议关注信达生物塞普替尼；（6）HER2：恒瑞医药HER2ADC对比DS8201安全性具备差异化竞争优势；（7）PD-1/PD-L1在驱动基因阴性1L患者中地位稳固，依沃西单抗单药III期头对头击败帕博利珠单坑，为患者提供“去化疗”的治疗选择，应用潜力巨大。未来，在围手术期治疗的应用将进一步打开PD-1/PD-L1市场天花板，围手术期主要针对确诊时II-III期的患者，多采用“术前4周期+术后1年辅助治疗”的方案，特瑞普利单抗（君实生物）和替雷利珠单抗临床数据与竞品数据肩对肩比较占优，目前特瑞普利单抗已在国内获批该适应症。
SCLC1L治疗关注PD-1/PD-L1，2L治疗建议关注DLL3和B7H3靶向药。SCLC患者预后差，靶向药研发难度较大，1L疗法中贝莫苏单抗疗效突出，恒瑞医药的阿得贝利单抗联合化疗序贯放疗有望进一步延长患者PFS。经治患者中建议关注DLL-3/CD3双抗Tarlatamab和B7H3ADC后续研发进展。
我们认为肺癌创新药领域的核心投资机会来源于疗法的迭代，随着研发能力的进步，近年来国内企业在双抗、ADC等技术平台和PD-1/PD-L1、MET等靶点上已逐步开发出具备BIC潜力的产品，我们建议关注的企业和产品包括：康方生物，科伦博泰，恒瑞医药，赛沃替尼，Tarlatamab等。
证券之星估值分析提示信达生物盈利能力较差，未来营收成长性一般。综合基本面各维度看，股价偏高。更多
证券之星估值分析提示君实生物盈利能力较差，未来营收成长性较差。综合基本面各维度看，股价偏高。更多
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目前抗肿瘤药物按其药物来源和作用机制分类，对掌握药物的特性、设计联合用药方案都具有实际意义。为方便读者系统而全面的掌握抗肿瘤药物的分类，本文以表格形式呈现。
近年细胞毒药物进展有限，依旧按照其作用机制，大致分为作用于DNA结构、影响核酸合成、核酸转录、DNA复制、影响有丝及其他类进行分类。
单克隆抗体是针对某一特定抗原表位的抗体，同样具有靶向作用。经典药物包括抗CD20的利妥昔单抗，抗HER2的曲妥珠单抗等，这些已经成为临床中的常用药物。而免疫检查点由于作用机制独特，特将其单独列出。
肿瘤免疫治疗中，免疫检查点研究最为深入和广泛，是继靶向治疗后，第二次变革了肿瘤治疗格局。除了常见的PD-1、PD-L1、CTLA-4抑制外，双抗类药物的研究也在进行中。
激素类药物是乳腺癌、前列腺癌等受性激素影响肿瘤的常见治疗组成部分。现将常用激素药物总结于下表。
抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugate, ADC)是目前药物研究的另一热点。ADC是通过连接体将细胞毒药物偶联至单克隆抗体上，利用抗原抗体特异性结合的特点，可将细胞毒药物特异性传送至肿瘤内而发挥杀伤作用。目前已经有多款ADC上市。此外，针对Trop2、CD79等靶点的药物也在临床试验中。
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在2024世界肺癌大会上发布了公司自主研发的PD-1/VEGF双特异性抗体新药依沃西单药的最新数据，即一项对比帕博利珠单抗单药一线%）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的注册性III期临床研究(HARMONi-2/AK112-303）的研究数据。
依沃西HARMONi-2研究是全球首个对比帕博利珠单抗取得显著阳性结果的随机、双盲、对照III期临床研究。研究显示，在意向治疗人群（ITT）中，依沃西单药相较于帕博利珠单抗单药显著延长了患者无进展生存期（PFS），显著降低患者疾病进展/死亡风险。
具体来说，在ITT人群中，依沃西组和帕博利珠单抗组的mPFS（中位无进展生存期）分别为11.14个月和5.82个月；PFS HR=0.51（P0.0001），依沃西治疗组疾病进展/死亡风险降低达49%。依沃西相比帕博利珠单抗，显著提高了PD-L1阳性NSCLC患者一线%），展现了依沃西高效的抗肿瘤效应。截至本次发表，HARMONi-2 总生存期（OS）数据尚未成熟。
亚组分析显示，无论患者的年龄、性别、ECOG评分、PD-L1表达、病理类型以及是否伴有肝转移、脑转移等，依沃西组疗效均明显优于帕博利珠单抗组。
简单来说，依沃西单抗在与帕博利珠单抗的头对头试验取得胜利，依沃西单抗成为全球首个且唯一在单药头对头III期临床研究中证明疗效显著优于帕博利珠单抗的药物。
与2012年在广东中山成立，其创始人为夏瑜，公司主要专注在肿瘤、自身免疫、炎症、代谢疾病等重大疾病领域，进行创新药物开发，目前已经开发了50多个拥有完全自主知识产权的创新抗体候选药物，其中22多个处于临床阶段，12个新药处于III期阶段或获批上市，共有24项III期临床研究正在开展。已经获批了4个新药实现商业化销售，其中2个是全球首创的双特异性抗体新药，还有5个新药的7项适应症的新药上市申请已经获得了国家药监的受理。
双特异性抗体是康方生物研发上的最大亮点与概念，其核心产品包括中国第一个自主研发的双抗卡度尼利（PD-1/CTLA-4），此次击败“K药”的依沃西双抗则是中国的第二个自主研发双抗。
头对头试验是指将已获批上市的标准治疗产品作为对照组，在同等试验条件下直接对比两种产品的临床数据。这一临床试验模式对于一款创新产品来说充满刺激与挑战，因为一旦头对头试验成功，即在研药物的临床数据优于已上市药物的数据，则意味着在研药物后续上市成功后极有可能挑战甚至替代已上市药物的市场份额。
国产曾有挑战成功的先例。2022年，百济神州的BTK泽布替尼“头对头”完胜强生/艾伯维的伊布替尼。伊布替尼是全球首款BTK，2013年在美上市，2021年全球销售额逼近百亿美元。2023年，泽布替尼全球销售额达91.38亿元（约13亿美元），成为国产首个“十亿美元分子”。
依沃西单抗对标的帕博利珠单抗为默沙东的PD-1，俗称“K药”，2014年，帕博利珠单抗的首个治疗恶性黑色素瘤适应症在美国获批。截至目前，帕博利珠单抗在中国境内获批的适应证已经达到14个，覆盖黑色素瘤、肺癌、食管癌、结直肠癌、头颈部癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、胆道癌以及MSI-H实体瘤领域的治疗。
凭借不断扩展适应症，2023年，帕博利珠单抗全球销售额达到250亿美元，挤掉连续十年稳坐“药王”宝座的修美乐，成为全球新一代“药王”。
依沃西单抗则在今年5月24日获国家药监局批准上市，用于EGFR-TKI治疗进展的局部晚期或转移性nsq-NSCLC（晚期非鳞状非小细胞肺癌）。据康方生物，依沃西单抗可阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合，同时阻断VEGF与VEGF受体的结合，为全球首个获批上市的“肿瘤免疫+抗血管生成（PD-1/VEGF）”协同抗肿瘤机制的双特异性抗体新药。
实际上，在2024世界肺癌大会做口头报告之前，5月31日，康方生物就已经公布了依沃西单抗在头对头试验中疗效优于帕博利珠单抗的消息。更早之前，5月24日，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，康方生物披露了AK112（依沃西单抗）的部分临床数据（指AK112-301/HARMONi-A），其中mPFS为7.06个月，与信达生物的信迪利单抗联合贝伐珠单抗化疗的mPFS数据为7.2个月相比略低，引发市场轩然大波，康方生物股价当日下挫22.89%。
康方生物曾向界面新闻回应称，临床研究结果的对比，不能基于不同研究基线情况、跨研究进行简单的绝对值对比。康方生物还提出，企业在ASCO披露的依沃西AK112-301研究中的无进展生存期（PFS）对应的HR达0.46，数据结果优异，这是评估临床研究结果的核心数据。
值得期待的是，依沃西单抗未来有望进入肺癌一线治疗，成为新的标准治疗方案。目前，对于PD-L1表达阳性晚期NSCLC（非小细胞肺癌）的资料，PD-1单抗单药和PD-1单抗联合化疗均为标准治疗方案。但既往研究显示，PD-1单抗单药治疗的生存获益有限，mPFS（中位无进展生存期）在5-8个月左右；PD-1联合化疗尽管将mPFS提升至10个月左右，但化疗的全身毒性对患者的生活质量带来较大负面影响，同时化疗对患者体魄的损伤也影响了后线治疗的获益。因此，晚期NSCLC更为有效、副作用更小“去化疗”方案，一直是新药开发和临床肿瘤治疗探索的重要方向。
本次2024世界肺癌大会上，相关参会专家指出，依沃西单药一线阳性晚期NSCLC高达11.14个月的mPFS，超过了相关PD-1联合化疗疗法的mPFS，在“去化疗”的基础上，有效地延长了患者的抗延长了患者的PFS，显著降低疾病进展或死亡风险，为患者后线治疗获益创造了条件；更为很多无法接受化疗的晚期NSCLC患者提供了疾病治疗方案。依沃西单药一线阳性晚期NSCLC有望成为更优的治疗首选方案。
基于前述临床试验，依沃西单药一线表达阳性NSCLC的适应症的新适应症上市申请，已被国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序，有望于2025年获批上市。
此外，依沃西单抗联合化疗对比替雷利珠单抗联合化疗一线治疗sq-NSCLC（晚期鳞状非小细胞肺癌）的III期临床研究，由Summit主导开展的依沃西单抗联合化疗用于经第三代EGFR-TKI治疗进展的EGFR突变、局晚期或转移性nsq-NSCLC的国际多中心III期临床研究（HARMONi研究），依沃西单抗联合化疗对比帕博利珠单抗联合化疗一线治疗sq-NSCLC的国际多中心III期研究正在进行中。依沃西单抗正通过单药和联合用药在包括肺癌、胰腺癌、乳腺癌、肝细胞癌、结直肠癌等16个适应症领域布局。
目前，依沃西单抗也已实现出海。2022年12月，康方生物与Summit Therapeutics达成协议，以50亿美元总额实现出海（License out）交易。
康方生物创始人、董事长夏瑜曾在今年5月表示，公司接下来的重点工作就是依沃西的销售。8月28日，康方生物发布2024年中期业绩，公司今年上半年实现创新产品收入9.4亿元，同比增长24%，其中，依沃西单抗创收1.03亿元。
近年来，一揽子政策和利好推动我国生物医药产业驶入发展的“快车道”。特别是今年以来，“创新药”作为新兴产业关键环节首次出现在政府工作报告；党的二十届三中全会通过的决定显示要完善推动生物医药和战略性产业发展政策和治理体系、健全支持创新药和医疗器械发展机制等，进一步推动我国生物医药产业高质量发展。
9月13日，在国务院新闻办公室举行的“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上，国家药品监督管理局局长李利介绍，药品监管部门正按照全会部署谋划全面深化药品监管改革的一揽子政策措施，着力打造具有全球竞争力的医药创新生态，加快创新药品和医疗器械上市步伐，提高医药产业发展的质量和效益。
具体来看，一是加大对医药研发创新的支持，引导企业坚持以临床价值为导向，以患者为中心，制定研发策略；二是提高审评审批效率，在北京、上海等地开展试点，将创新药临床试验审批时限缩短至30个工作日；三是支持医药行业开放合作，促进全球药物在中国同步研发，同步申报、同步审评、同步上市，以及探索生物制品分段生产模式等。
针对党的二十届三中全会对完善药品安全责任体系作出的改革部署，李利强调，“加强跨区域跨层级的监管协同，协调联动公安、卫生健康、医保等部门，加大执法办案力度。药企作为药品研发生产经营主体，必须对药品质量安全承担法律责任。药品监管部门将推动各地把药品安全纳入当地经济社会发展规划，同时加强药品安全社会共治。”
药品作为治病救人的特殊商品，直接关系到公众健康和生命安全，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林向21世纪经济报道指出，“一方面，药监部门持续加强药品质量安全管理，稳定质量、保障质量，避免‘仿制药质量和疗效一致性评价’成为‘一次性评价’；另一方面，加快通用名下医保支付标准的出台，保障原研药可及性。”
近年来，通过医保支付方式改革、医保谈判等政策对创新药的倾斜，更多资源向药物研发创新倾斜，我国创新药管线数量不断增多。
东吴证券研报显示，2023年国内药企注册性临床开展数量为270个，已与美国的222个注册临床不相上下。国产新药在国际多中心临床试验的参与度上也呈现出稳步增长的趋势，2020年至2023年从207起上升至286 起。在这一趋势中，高技术力疗法和First-in-class产品比例显著增加。
受益于我国新药上市申请（NDA）的审评流程效率显著提升，上市药品数量从2017年的43款增加至2023年的 79款，国产比例有显著提高。李利在上述会议中解释，“2018年国家药监局组建以来，先后发布了357个药品和494个医疗器械审评技术指导原则，超过了过去几十年的总和，为药械研发创新和技术审评提供了有力支撑。”
东吴证券研报指出，国家药监局针对特定领域和需求的药品实施了优先审批等特殊审评机制，为具有重大临床意义、创新性强或能够填补治疗空白的药品提供了快速通道，有效缩短了从研发到市场的距离。例如迪哲医药的舒沃替尼，从NDA受理到获批仅用时225 天。
随着审评审批制度改革红利持续释放，据李利介绍，今年1至8月，国家药监局批准创新药品31个，创新医疗器械46个，同比分别增长19.23%和12.16%，“小分子靶向治疗免疫治疗、细胞治疗等创新药出海取得实质性进展，手术机器人人工心脏、碳离子治疗系统等高端医疗器械先后上市，部分产品在国际上处于领先地位。”
国家药品监督管理局副局长雷平举例，处于国际先进水平的“脑起搏器”，已经在480余家医院实现临床应用，植入患者2.7万人，并走出国门，在8个国家实现临床应用。据悉，截至目前，国家药监局已批准296个创新医疗器械上市，主要集中在植介入类设备、高端影像设备、人工智能医疗器械等高端领域。
今年8月，国家药监局印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案的通知》进一步强调，要优化创新药临床试验审评审批机制，强化药物临床试验申请人主体责任，探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批。
彼时中国药科大学教授、药审中心咨询专家、药典委员会委员尹莉芳对21世纪经济报道记者表示，“通过优化药品补充申请审评审批程序、提升药品审评审批效能等一系列措施，国家药监局正逐步构建起一个更加科学、高效、透明的药品监管体系，不仅有助于提升我国医药产业的竞争力和创新能力，更为生物医药产业的高质量发展提供了强有力的支撑和保障。”
从政策端看，今年7月，国常会审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，有望通过研发端、审批端、进院端、支付端、投融资全方位、多角度支持创新药发展。国家药监局也在发力破解用药难题。
受限于研发难度大，儿童药在临床上未摆脱“剂量靠猜，用药靠掰”的困境。“儿童用药是全球共性问题，也是个难题。”国家药品监督管理局副局长黄果介绍，有的疾病还存在“病等药”的问题，有的是有了药但“能不能用、如何用、说不清”的问题。对此，国家药监局多措并举，努力满足儿童患者临床用药需求。
首先，落实优先审评审批的政策，加快儿童用药的上市速度。2021年至2023年，儿童用药的获批数量从47个增长到66个和92个。今年1至8月，已完成批准49个儿童新药上市。
其次，国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，完善药品说明书，增加儿童用药信息。截至目前，国家药监局发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种，涉及儿童抗肿瘤药、儿童白血病，儿童重型精神障碍用药，包括儿童的孤独症、抑郁症、精神症等严重疾病。
在儿童用药领域外，近年来备受社会关注的罕见病患者群体仍面临无药可用的局面。据悉，我国罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。弗若斯特沙利文资料显示，约80%的罕见病属遗传性，且四分之三的病例于儿童时期开始发病，五岁前的死亡率为30%。全世界范围内只有不到5%的罕见病有药物可以治疗。
中华医学会肾脏病分会候任主任委员、复旦大学附属中山医院肾内科主任丁小强教授也向21世纪经济报道直言，“罕见病的防治困难在于疾病种类多，且非常少见，不同疾病治疗方法不一样，要针对每一个病研究一种或多种药物，是个巨大的工程。实际上，大部分罕见病是没有什么特别的治疗方法。”
近些年来包括政府、罕见病研发企业以及社会慈善组织都在携手共同助力罕见病药物研发。国家药监局也持续推进系列政策，多途径推进罕见病用药的研发上市。黄果概括三条通道，具体来看：
一是通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。突破性治疗药物，附条件审批，优先审评审批程序对于罕见病药品申报均适用；从技术上看，允许滚动提交资料，合理确定临床替代终点，缩短审批时限的办法，提升罕见病药品研发上市的效率；
二是加快引进通道，即让更多国际上在研或在产的罕见病药更快地进入国内。一方面药监局建立临床试验默示许可制度，支持跨国医药企业在我国同步研发，同步申报和同步上市；另一方面鼓励境外已上市的罕见病药品进入国内；
三是通过临时进口通道保障特殊情况下的临床急需，包括支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品的进口。2018年至今已有130个罕见病样药获批上市，其中2024年1至8月已经批准上市达到了37个。
随着药品集中带量采购进入常态化、制度化实施，国家和地方层面集采正从“提速扩面”迈向“扩围提质”新阶段，加速推动我国仿制药行业高质量发展。与此同时，在集采推动下，我国通过仿制药质量和疗效一致性评价的药品累计数量快速上升。
据国家药监局发布的《2023年度药品审评报告》显示，自化学仿制药质量和疗效一致性评价工作开展以来，累计通过仿制药一致性评价申请共3797 件（666个品种）。仿制药已是我国药品供应保障体系的重要组成部分。
但市场仍有担忧仿制药“一致性评价”会成为“一次性评价”。有行业分析师向21世纪经济报道表示，为了做到集采“降价不降质”，监管部门设置“两重关卡”。一是在集采药品入选条件方面，要求仿制药是通过一致性评价的产品，即与原研药品质量和疗效均要一致，这是通过临床试验在“理论”上保证药品质量；二是针对集采仿制药，成立临床疗效和安全性真实世界研究课题组，通过“实践”验证集采产品的质量。
“2021年国家印发的《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》明确提出，药品监管部门应对全部中选药品品种进行用药重点监控，对进入市场流通的中标药品实施全覆盖的抽样检查，同时强化制药企业主体责任意识，对临床急救应急药品和临床用药中产生严重不良反应的药品品类进行溯源追责。”该分析师补充。
监管部门持续对药品的生产、流通、使用进行全链条质量监管。“对中选药械实行生产企业检查和中选产品抽检，两个百分之百全覆盖，确保中选产品降价不降质。今年1至8月，国家药品抽检共计20696批次，合格率为99.43%。”李利表示。
“现在我国每一支疫苗都实现了来源可查、去向可追、责任可究。”李利强调，加强药品监管机构队伍建设，调整设立国家疫苗检查中心，特殊药品检查中心在长三角大湾区设立4个审评检查分中心，在国家和省两级建立职业化专业化检查员队伍，为药品监管现代化提供有力的人才支撑。
