香港大学深圳医院骨科医学中心主任杜启峻:希望罕见病

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  ◎杜启峻提到,过去几年,国家对罕见病患者群体的支持力度非常大,例如,有关部门在2018年发布了《第一批罕见病目录》,2019年建立全国罕见病诊疗协作网,2023年更新发布了《第二批罕见病目录》,这些都体现了政策方面的支持。

  2024年2月29日是第17届国际罕见病日。今日(2月26日)上午,香港大学深圳医院(以下简称港大深圳医院)举行了“2024国际罕见病日公益慈善活动”,邀请了深港两地罕见病患者及国内多家罕见病患者组织及公益机构参与活动。据介绍,港大深圳医院通过“港澳药械通”引进罕见病专用药械4种,已治疗近300人次。

  港大深圳医院骨科医学中心主任、罕见病医学中心(筹)副主任杜启峻教授在媒体线上采访时表示,过去几年,国家对罕见病患者群体的支持力度非常大,但是很多罕见病的治疗药物并不多,希望罕见病能有更多的药物研发,同时也希望有更快的审批流程,探索以更快的速度把海外上市的罕见病药物引进到国内。

  罕见病是人类医学面临的最大挑战之一,约80%的罕见病是由基因缺陷导致的,具有遗传性。目前全球已确认的罕见病有7000种左右,约占人类总疾病的10%。

  港大深圳医院方面表示,医院长期以来积极参与国家和广东省罕见病工作,2020年承接深圳第一个罕见病重点专病项目“深圳市医学重点学科-小儿成骨不全重点专病”,2021年参与国家罕见病病例上报,至今已上报超过3600例,开展罕见病诊治上万人次;通过“港澳药械通”引进罕见病专用药械4种,已治疗近300人次,惠及深圳、香港及周边省市的罕见病患者。

  港大深圳医院院长张文智表示,医院借助深港合作和“港澳药械通”政策,可为罕见病患者提供前沿的药品和器械治疗。

  杜启峻提到,过去几年,国家对罕见病患者群体的支持力度非常大,例如,有关部门在2018年发布了《第一批罕见病目录》,2019年建立全国罕见病诊疗协作网,2023年更新发布了《第二批罕见病目录》,这些都体现了政策方面的支持。

  “去年推出的深圳惠民保纳入了罕见病高价自费特效药,这对于罕见病的治疗也是给予了很大力度的支持。很多罕见病的药物确实是挺昂贵的,患者很难完全自费用药。患者用不上药,罕见病就很难治疗了。”杜启峻表示。

  杜启峻认为,中国罕见病患者数量非常庞大,我们需要把已有的治疗手段推广到二三四线城市以及更加偏远的地区,不光是患者要更了解罕见病,医护人员也要知道最新的治疗方式或者最新进展。“我希望以后可以在教育方面做更多的推广,也希望可以有更多的讲座,国家对于推广教育这方面也做了很大的支持。”

  在罕见病药物研发方面,杜启峻表示,药企过去投入了很多研发经费,但是对于罕见病来说,已有的药物仍然不够多,治疗效果也不一定是最理想的,所以希望罕见病能有更多的药物研发。“研发也不是一两天的事情,时间周期很长,投入经费也挺大。如果有很多种罕见病需要研发药物,我们有哪些经费在支持呢?这是一个值得我们去探索的地方。”

  杜启峻还表示,能不能通过更多的政策或者更快的审批流程,以更快的速度把海外上市的罕见病药物引进到国内,这也值得探索。

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