新药研发难如何攻破?圣方医药研发带您掌握核心要素

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  圣方医药研发首席医学官,龚云涛博士参会,就“生物创新药临床常见问题”进行了详实的案例解析与问题剖析

  药物研发是一个漫长、复杂且充满挑战的过程。龚云涛博士表示,近十年的数据分析揭示了这一领域的真实面貌,从最初的临床阶段Phase I起始至药物获批上市,药物临床研发的整体成功率(LOA,即获得批准的可能性)仅为7.9%。这意味着在大量的研发投入和努力之后,只有少数药物能够成功上市并造福患者。

  龚云涛博士表示,药物临床研发的第二阶段,即II期,是临床开发过程中最大的难关。在这一阶段,药物需要展示其在目标患者群体中的安全性和有效性。然而,数据表明,只有28.9%的药物能够成功进入下一阶段。

  不同疾病领域的药物成功率也存在巨大的差异。例如,血液科产品的成功率高达23.9%,而泌尿科的成功率仅为3.6%,仅为血液科的七分之一。在特定的疾病领域,如免疫肿瘤,药物的研发取得了显著的突破,其LOA达到了12.4%,远超同期整体肿瘤产品成功率的5.3%。而在罕见病领域,整体LOA为17%,同样远超过平均水平。

  新药研发成功率受到多种因素的影响,包括疾病适应症、治疗靶点和创新技术平台等。这些因素相互作用,共同决定了药物研发的成功与否。

  临床开发策略及与监管充分沟通。充分了解监管要求、监管最新指导原则,通过与监管机构的充分沟通,如FDA或CDE的pre-IND和pre-NDA沟通会议,以制定合理的临床开发策略及临床开发计划,减少开发过程中的不确定性和风险。

  优化临床研究设计。如采用适应性/无缝设计等,推进临床研究进程,提高统计效率,加深对药物疗效的了解,并减少伦理问题。适应性设计在不损害科学性、完整性的前提下,通过样本量再估计、优化随机化比例、早期淘汰疗效低/安全性差的剂量组,甚至调整受试者纳排标准等方法来提高试验成功的概率,以更有效的方式加速药物的研发过程。

  Biomarkers(生物标志物)的应用。Biomarkers作为疾病进程的客观指标,不仅可以用于评估疗效,如beta-amyloid在AD治疗中的应用;还可以用于筛选适合特定治疗的患者群体,如在肿瘤靶向治疗中,通过识别Biomarkers,可以筛选出低、中、高表达的患者,从而提高治疗的有效性和成功率。采用biomarker筛选患者的研发产品获得了较高的LOA15.9%,是常规的两倍。

  尽管药物研发面临重重挑战,但失败的核心原因主要集中在疗效缺乏、安全性问题、资金短缺、成药性(如PK/PD、ADME)以及开发战略等方面。在新药研发领域重重困难下,企业如何保持创新活力?

  新技术如CAR-T和RNAi为药物开发带来了新的希望,这些技术产品的LOA分别为17.3%和13.5%,相对较高,但仍需不断探索和优化。圣方医药研发,作为一家具备国际化视野的科技型全功能临床CRO,始终致力于利用前沿技术推动研发效率的提升。在过往项目中,我们在CAR-T细胞治疗、基因治疗等领域积累了丰富的经验。如果您对这些领域的项目感兴趣,或希望了解更多相关信息,欢迎邮件垂询:/strong>


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